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Paying for the Orphan Drug System: break or bend? Is it time for a new evaluation system for payers in Europe to take account of new rare disease treatments?

Wills Hughes-Wilson, Ana Palma, Ad Schuurman and Steven Simoens, Paying for the Orphan Drug System: break or bend? Is it time for a new evaluation system for payers in Europe to take account of new rare disease treatments? Orphanet Journal of Rare Diseases,  2012,    

Ce rapport porte sur le règlement européen relatif aux médicaments orphelins, permettant l’évaluation et l’autorisation de mise sur le marché des médicaments en tant que médicaments orphelins en Europe. Il propose un bilan de ces douze ans d’application de cette législation. Il constate que s’il a permis la mise sur le marché de près de  70 traitements pour quelque 55 maladies différentes, il n’en reste pas moins que ces médicaments restent onéreux, plus que les médicaments classiques. L’investissement dans ces médicaments, en comparaison avec les autres traitements disponibles, en vaut-il la peine? Cette question se pose avec acuité alors que la crise et les mesures d’austérité prise par les gouvernements battent leur plein. La question de la valeur ajoutée des médicaments orphelins se pose donc aux systèmes de santé, soumis à des contraintes budgétaires de plus en plus présentes. Dans ce contexte, l’évaluation des technologies de la santé deviendra un enjeu de plus en plus important. Elle devra s’adapter aux spécificités de ces médicaments qui vont bien au-delà des seuils d’efficience. Les auteurs proposent ainsi le développement d’une nouvelle méthode d’évaluation qui pourrait servir d’outil aux Etats membres pour évaluer les médicaments orphelins lors de la procédure d’approbation du prix et d’admission au remboursement.

Pour plus d’informations:

http://www.ojrd.com/content/7/1/74/abstract