Affaire T‑733/17 R – Question du « bénéfice notable » dans la désignation d’un médicament orphelin.

Le Tribunal de l’UE a rejeté, le 16 mai 2019, un recours contre une décision de la Commission européenne de radier un médicament orphelin destiné au traitement de la maladie de Wilson, le Cuprior, du registre des médicaments orphelins. Cette décision est intervenue dans le cadre du réexamen des critères de désignation nécessaire au moment de la demande de mise sur le marché du médicament, car le comité des médicaments orphelins a considéré que le médicament ne procure pas de bénéfice notable pour les patients. Or l’existence d’un bénéfice notable est l’un des critères permettant à un médicament d’obtenir la désignation orpheline. Le fabricant du Cuprior considère notamment que le fait d’obtenir une AMM pour ce médicament constitue une « hypothèse inhérente » de bénéfice notable et donc une « contribution majeure aux soins prodigués aux patients », qui deviendra accessible à tous les patients européens.

Le Tribunal de l’UE a décidé de rejeter le recours, précisant notamment que le « bénéfice notable » doit être démontré dans le cadre d’une « analyse comparative avec une méthode ou un traitement existant et autorisé » et dans le cadre de la procédure de désignation comme médicament orphelin, qui se distingue de la procédure d’autorisation de mise sur le marché. Or il s’avère que le médicament de référence, qui est commercialisé dans un Etat membre, est aussi efficace et déjà autorisé. En outre son autorisation au niveau de l’UE ne suffit pas à elle seule à présumer qu’il constituera un bénéfice notable pour les patients. Dans la mesure où le fabricant ne démontre pas non plus de problèmes de disponibilité de ce médicament pour les patients, le Tribunal a rejeté le recours du fabricant.         

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http://curia.europa.eu/juris/document/document.jsf?text=&docid=208131&pageIndex=0&doclang=en&mode=lst&dir=&occ=first&part=1&cid=8240846